国際研究と臨床試験
α-マンノシドーシスの子ども21人に幹細胞移植:死亡はなく、一部の所見が改善
アンカラも参加した国際研究で、α-マンノシドーシス(糖たんぱく質を分解する酵素の欠損による病気)のために幹細胞移植を受けた子ども21人が調べられました。
希少疾患
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
190件の最新情報 · 9/10ページ
国際研究と臨床試験
アンカラも参加した国際研究で、α-マンノシドーシス(糖たんぱく質を分解する酵素の欠損による病気)のために幹細胞移植を受けた子ども21人が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepeで、ディジョージ症候群の患者72人が経過観察されました。
米国研究と臨床試験
米国の60施設で行われたHEALEY ALS試験で、ALS(筋萎縮性側索硬化症:体を動かす神経が少しずつ失われる病気)に対してトレハロースが試されました。
トルコ研究と臨床試験
Çukurova大学は、シスチン症の患者51人を、脳、神経、聴力の検査で調べました。
国際研究と臨床試験
二つの第3相試験で、PNH(発作性夜間ヘモグロビン尿症:赤血球が壊れやすくなる病気)のある成人が、48週間イプタコパンを服用しました。
米国研究と臨床試験
米国で、NF2(神経線維腫症II型)の患者にベバシズマブが二年間投与されました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの小児内分泌の施設が、シルバー・ラッセル症候群の子ども69人を調べました。
欧州研究と臨床試験
肺サルコイドーシスで最初の治療の選択肢を比べた研究が発表されました。
米国研究と臨床試験
米国で、重いCPS1欠損症のKJという赤ちゃんに、本人専用の塩基編集治療が行われました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの八つの専門施設で、CTEPH(慢性血栓塞栓性肺高血圧症)の患者187人の記録が調べられました。
エジプト研究と臨床試験
エジプトの複数の施設で、グランツマン血小板無力症(血小板がうまく働かず出血しやすい病気)のある子ども87人が調べられました。
タイ研究と臨床試験
タイで、ブルガダ症候群があり、植込み型除細動器(心臓にショックを与える装置)を入れている患者を対象に試験が行われました。
欧州研究と臨床試験
異染性白質ジストロフィー(MLD)で、幹細胞遺伝子治療アチダルサジーン オートテムセルの長期的な結果が発表されました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepeで、NPHS1遺伝子に変化のある子ども29人が調べられました。
米国研究と臨床試験
米国の小児病院の集中治療室の記録が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepe大学は、51年間に経過観察した網膜芽細胞腫の子ども491人を調べました。
国際研究と臨床試験
研究には、死亡のリスクが高いPAH(肺動脈性肺高血圧症)の患者172人が参加しました。
トルコ研究と臨床試験
トルコとエジプトの眼科医が、スタージ・ウェーバー症候群による眼圧の上昇(緑内障)がある子どもたちを調べました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの一つの施設で、1型ゴーシェ病の患者29人の記録が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
トルコのアンタルヤの一施設で、MPS VI(ムコ多糖症VI型)と診断された子どもへの幹細胞移植の結果が発表されました。