米国新しい治療と承認
MacTel 2型に目に埋め込む細胞治療レバキナジーン タロレトセルを承認
FDA（米国食品医薬品局）は、黄斑部毛細血管拡張症2型（MacTel）に対して、レバキナジーン タロレトセルを承認しました。
医薬品の公的な承認MacTel
希少疾患
最新情報
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
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EU新しい治療と承認
EUで遺伝性TTRアミロイドーシスの神経障害に月一回の注射エプロンテルセンを承認
欧州委員会はエプロンテルセンを承認しました。
医薬品の公的な承認ATTRv
EU新しい治療と承認
EUでフォン・ヒッペル・リンドウ病による腫瘍にベルズチファンを条件付き承認
EUは、飲み薬のベルズチファンを条件付きで承認しました。
医薬品の公的な承認VHL
米国新しい治療と承認
米国でNF1による叢状神経線維腫にミルダメチニブを承認
米国食品医薬品局（FDA）は、NF1（神経線維腫症I型）の患者に、飲み薬のミルダメチニブを承認しました。
医薬品の公的な承認NF1
米国新しい治療と承認
米国で古典型CAHの治療にステロイドと併用するクリネセルフォントを承認
米国の医薬品当局（FDA）は2024年12月13日、古典型CAH（先天性副腎過形成症）に対して、クリネセルフォントという薬を承認しました。
医薬品の公的な承認CAH