ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de serebral adrenolökodistrofili 2-12 yaş erkek çocuklar için leriglitazon onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa'da serebral adrenolökodistrofi için ağızdan alınan leriglitazona izin verildi. Onay, 2-12 yaş arası ve beyin MR'ında kontrast tutan lezyonu olmayan erkek çocukları kapsıyor. Çocuğun nörolojik işlev puanının da 0 ya da 1 olması gerekiyor. İzin istisnai koşullarda verildi; şirket uzun süreli etkinlik verisi sunmakla yükümlü.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu onay erken evredeki küçük bir hasta grubu içindir. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Nakil gibi diğer seçenekler hekimle konuşulmalı.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: X'e bağlı adrenolökodistrofi (X-ALD)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.