ABDYeni tedavi ve onaylar
Fenilketonüri için sepiapterin ABD'de onaylandı; AB onayı da mevcut
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, fenilketonüri tedavisinde sepiapterini onayladı. Onay, kandaki yüksek fenilalanin düzeyini düşürmeye yönelik. İlaç, sepiapterine yanıt veren hastalarda kullanılıyor. Onay, 1 aylık ve üzeri bebek, çocuk ve yetişkinleri kapsıyor. Onay, faz 3 APHENITY çalışmasına ve uzun dönem uzatma verilerine dayanıyor. Şirkete göre ilaç kısa süre önce Avrupa Komisyonu'ndan da izin almıştı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Diyetle birlikte kullanılabilecek, ağızdan alınan yeni bir seçenek. Herkes bu ilaca yanıt vermeyebilir. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
PTC Therapeutics (SEC dosyası) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Fenilketonüri (PKU)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.