ABD ve Birleşik KrallıkAraştırma ve klinik çalışmalar
ADA eksikliğine bağlı SCID'de gen tedavisi: 62 hastada ortanca 7,5 yıllık izlemde ölüm olmadı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
ADA eksikliğine bağlı ağır kombine immün yetmezlikte kök hücre gen tedavisinin uzun dönem sonuçları yayımlandı. ABD'de 33, Birleşik Krallık'ta 29 hasta tedavi edildi. Ortanca 7,5 yıllık izlemde tüm hastalar hayattaydı. Hastaların 59'unda tedavi kalıcı olarak tuttu ve enzim tedavisine gerek kalmadı. Bunların 58'i bağışıklık desteği tedavisini bıraktı ve kan hücrelerinde kontrolsüz çoğalma görülmedi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Sonuçlar güçlü, ancak bu gen tedavisi çalışma kapsamında uygulandı ve yalnız ADA eksikliğine bağlı SCID içindir. Diğer SCID türlerinde seçenekler bağışıklık ve nakil ekibiyle konuşulmalıdır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Ağır kombine immün yetmezlik (SCID)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.