KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Akondroplazide ağızdan alınan infigratinib, faz 3 çalışmada boy uzama hızını artırdı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Çalışmaya 3-17 yaş arası 114 çocuk katıldı. Çocuklar bir yıl boyunca günde bir kez ilaç ya da etkisiz hap aldı. İlaç alanlarda yıllık boy uzama hızı 1,74 cm daha fazla arttı. Gövde ile bacak oranında fark görülmedi. Ciddi yan etkiler ilaca bağlı bulunmadı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu ilaç henüz onaylı değil. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Uzun dönem etkisi için daha uzun izlem gerekiyor.
Kaynak
Bilimsel yayın: Phase 3 Trial of Oral Infigratinib in Children with Achondroplasia. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2604565 · PubMed 42370681
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Akondroplazi
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.