KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
FOP'ta garetosmab, faz 3 çalışmada yeni kemik oluşumunu belirgin azalttı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Çalışmaya 16 ülkeden 63 yetişkin katıldı. Hastalar ayda bir damardan ilaç ya da etkisiz ilaç aldı. 56 haftada etkisiz ilaç grubunda 19 yeni kemik odağı oldu. Düşük doz grubunda bir, yüksek doz grubunda iki odak görüldü. Özel izlenen yan etkiler en çok yüksek dozda görüldü. Ölüm olmadı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu ilaç henüz onaylı değil ve yalnız yetişkinlerde denendi. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Tedavi kararı hekimle verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in fibrodysplasia ossificans progressiva (OPTIMA): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, 2026. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)01599-0 · PubMed 42805227
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Fibrodisplazi ossifikans progresiva (FOP)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.