TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Gazi Hastanesi'nde GM1 gangliozidozu ve OTC eksikliği için gen tedavisi araştırmaları
Tek bir haber kaynağına veya kurum duyurusuna dayanır. Bilimsel kanıt düzeyi düşüktür; ayrıntılar hekimle doğrulanmalıdır.
Gazi Üniversitesi'nde iki gen tedavisi klinik araştırması yürütülüyor. Araştırmaları Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi yürütüyor. Ortağı, ABD'deki Pennsylvania Üniversitesi gen tedavisi merkezi. Çalışmalar GM1 gangliozidozu ve OTC eksikliğini kapsıyor. OTC eksikliği bir üre döngüsü bozukluğudur. Hastanenin açıklamasına göre Türkiye, bu çalışmalarda uygulama yetkisi olan dördüncü ülke oldu. Önceki üç ülke İngiltere, ABD ve Avustralya.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu hastalıkları olan çocuklar için klinik araştırmalar var. Aileler, uygunluk koşulları için çocuk metabolizma hekimine danışabilir.
Kaynak
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: GM1 gangliozidozu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.