KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Hipofosfatazyada efzimfotaz alfa: çocuklarda olumlu, ergen ve erişkinlerde ana hedef tutmadı
Henüz hakemli dergide yayımlanmamış ya da az hastalı, kontrolsüz bir çalışmanın ilk sonucu. Temkinle değerlendirilmeli.
Faz 3 programda 22 ülkeden 196 hasta yer aldı. 29 çocuğun katıldığı çalışmada kemik sağlığı plaseboya göre belirgin düzeldi. Daha önce tedavi alan 43 çocukta yarar sürdü. 124 ergen ve erişkinde ise yürüme testindeki ana hedefe ulaşılmadı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Sonuçlar şirket açıklamasıdır, henüz hakemli yayın değildir. İlaç onaylı değildir. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Hipofosfatazya (HPP)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.