UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Huntington'da ağızdan alınan branaplam çalışması, sinir yan etkileri nedeniyle erken durduruldu
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Huntington hastalığında ağızdan alınan branaplam ile yapılan faz 2 çalışmanın sonuçları yayımlandı. İlaç, hastalığa yol açan bozuk proteinin yapımını azaltmayı hedefliyordu. İlk grupta ilacı alan 21 kişiden 18'inde el ve ayak sinirlerinde hasar belirtisi görüldü. Bu nedenle çalışma erken durduruldu. İlaç omurilik sıvısında bozuk protein düzeyini düşürdü.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu ilaç Huntington için onaylı değildir. Çalışma, bu tür ilaçlarda sinir yan etkilerinin yakından izlenmesi gerektiğini gösteriyor.
Kaynak
Bilimsel yayın: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Huntington hastalığı
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.