ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
LCA5 geninden kaynaklanan Leber konjenital amorozunda gen tedavisi 3 erişkinde görmeyi artırdı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
ABD'de LCA5 genine bağlı doğuştan körlükte bir gen tedavisi denendi. Erken evre çalışmaya 3 erişkin katıldı. İlaç tek gözde retinanın altına verildi. Ciddi yan etki görülmedi. Işığa duyarlılık bir ay içinde arttı ve bir yıl sürdü.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu çok küçük, erken evre bir çalışmadır. Sonuçlar ancak daha büyük çalışmalarla doğrulanabilir. LCA'nın birçok farklı gen tipi vardır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Leber konjenital amorozu (LCA)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.