KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Leigh sendromunun seyrini izleyen uluslararası çalışmada ilk 74 hastanın verisi yayımlandı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Leigh sendromu olan kişiler beş merkezde, 3-6 ayda bir düzenli olarak izleniyor. İlk 74 katılımcının verisi incelendi. Katılımcıların yaşı 0 ile 50 arasında, ortalama 10,7 yıl. En sık neden MT-ATP6 geni oldu (yüzde 22). Seçilen ölçüm araçlarının birbiriyle uyumlu olduğu görüldü.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu bir ilaç çalışması değildir. Hastalığın doğal seyrini bilmek, ailelere bilgi vermeyi ve ileride ilaç denemeleri kurmayı kolaylaştırır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Interim analysis of an international multi-site prospective natural history study evaluating the clinical presentation and progression of Leigh syndrome spectrum disorders. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2026. DOI: 10.1177/26330040261476231 · PubMed 42662191
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Leigh sendromu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.