KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
LHON'da tek göze verilen gen tedavisi: 5 yılda iki gözde benzer iyileşme görüldü
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
MT-ND4 gen değişikliğine bağlı LHON hastalarında bir gen tedavisi 5 yıl izlendi. Tedavi tek göze iğneyle verildi, diğer göze sahte işlem yapıldı. Uzun izleme 62 hasta katıldı. Görme, iki gözde de en kötü düzeyine göre benzer oranda arttı. Hastaların yüzde 66'sında en az bir gözde belirgin artış oldu.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
İki gözde benzer düzelme, tedavinin etkisini yorumlamayı zorlaştırır. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Kararlar göz hekimiyle verilmelidir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Leber herediter optik nöropati (LHON)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.