ABDYeni tedavi ve onaylar
OTOF geni kaynaklı doğuştan sağırlıkta ilk gen tedavisi lunsotogen parvek ABD'de onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, OTOF geni kaynaklı ağır işitme kaybı için ilk gen tedavisini onayladı. İlaç, ameliyatla iç kulağa bir kez verilir. Onay, 10 aylık ile 16 yaş arası 24 çocuğun yer aldığı tek bir çalışmaya dayanıyor. Etkisi değerlendirilen 20 çocuğun yüzde 80'inde işitme düzeldi. Onay hızlandırılmış onaydır; etkinin ne kadar sürdüğü izlenecek.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu tedavi yalnız iki OTOF kopyasında da değişiklik olan ve iç kulak tüy hücreleri işleyen kişiler içindir. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Uygunluk kararı kulak burun boğaz ve genetik hekimiyle verilir.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: OTOF geni kaynaklı doğuştan işitme kaybı
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.