KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
OTOF kaynaklı doğuştan işitme kaybında gen tedavisi 10 hastada işitmeyi iyileştirdi
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Karolinska Enstitüsü ve Çin'deki merkezlerin yürüttüğü çalışmada, 1–24 yaş arası 10 hastanın iç kulağına işlevsel OTOF geni taşıyan bir gen tedavisi verildi. Altı ay sonra tüm hastalarda işitme iyileşti; en iyi sonuçlar 5–8 yaş grubunda görüldü. Sonuçlar Nature Medicine'de yayımlandı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu tedavi yalnızca OTOF geninde değişiklik olan kişiler içindir. Hâlâ araştırma aşamasındadır. Bu nedenle genetik test önemlidir.
Kaynak
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
Bilimsel yayın: AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: OTOF geni kaynaklı doğuştan işitme kaybı
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.