KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
PNH'de ağızdan iptakopan: İki faz 3 çalışmanın 48 haftalık son sonuçları yayımlandı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
İki faz 3 çalışmada PNH'li erişkinler 48 hafta ağızdan iptakopan aldı. Birinci çalışmada 97, ikincisinde 40 hasta vardı. 48. haftada hemoglobin artışı birinci çalışmada hastaların yüzde 86'sında, ikincisinde yüzde 97'sinde görüldü. Yan etki nedeniyle tedaviyi bırakan ya da ölen olmadı. Çalışmayı ilacın üreticisi destekledi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Ağızdan alınan bu ilacın etkisi bir yıl boyunca sürdü. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır. Tedavi kararı hekimle verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Paroksismal noktürnal hemoglobinüri (PNH)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.