ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Prime düzenleme yöntemiyle tedavi edilen ilk hastada olumlu ilk sonuçlar bildirildi
Henüz hakemli dergide yayımlanmamış ya da az hastalı, kontrolsüz bir çalışmanın ilk sonucu. Temkinle değerlendirilmeli.
Kronik granülomatöz hastalığı olan ilk hastaya, kendi kök hücrelerinde prime düzenleme ile gen hatası düzeltilen PM359 kodlu deneysel tedavi verildi. 30. günde nötrofillerin yaklaşık üçte ikisinde enzim işlevinin geri geldiği bildirildi. Tedaviye bağlı ciddi yan etki görülmedi; çalışma sürüyor.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Prime düzenleme yeni bir gen düzeltme yöntemidir. Bu tedavi henüz onaylı değildir. Araştırma aşamasındadır.
Kaynak
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Kronik granülomatöz hastalık
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.