KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Yüksek riskli PAH'ta eklenen sotatersept, faz 3 çalışmada ağır olayları azalttı
Çalışmaya ölüm riski yüksek 172 PAH hastası katıldı.
Hakemli bilimsel yayınPAH
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
106 gelişme · sayfa 6/6
Birleşik KrallıkAraştırma ve klinik çalışmalar
İngiltere verisi: Piruvat kinaz eksikliğinde ölüm riski yaşıtlara göre beş kat yüksek
İngiltere'de sağlık kayıtlarından 89 piruvat kinaz eksikliği hastası bulundu.
Hakemli bilimsel yayınPK eksikliği
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
ARPKD'de 658 hastalık uluslararası çalışma: İki aylıkken böbrek riskini öngören puan geliştirildi
Almanya öncülüğünde, Türkiye'den merkezlerin de katıldığı bir çalışmada 658'e kadar ARPKD hastası incelendi. 20 yaşına kadar böbrek yetmezliği gelişme olasılığı yaklaşık yüzde 50 bulundu.
Hakemli bilimsel yayınARPKD
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Vasküler EDS'de tansiyon ilacı irbesartan, damar olaylarını iki yılda azalttı
Vasküler EDS'li 57 yetişkinin katıldığı çalışmada irbesartan denendi.
Hakemli bilimsel yayınVasküler EDS
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
LHON'da tek göze verilen gen tedavisi: 5 yılda iki gözde benzer iyileşme görüldü
MT-ND4 gen değişikliğine bağlı LHON hastalarında bir gen tedavisi 5 yıl izlendi.
Hakemli bilimsel yayınLHON
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
HoFH'de lerodalsibep faz 3 çalışması: ana hedefte beklenen eşdeğerlik gösterilemedi
Türkiye'nin de katıldığı altı ülkede 66 HoFH hastası iki ilacı sırayla kullandı. 24. haftada LDL düşüşü lerodalsibepte yüzde 5, karşılaştırılan ilaçta yüzde 10 oldu.
Hakemli bilimsel yayınHoFH