ABDYeni tedavi ve onaylar
MacTel tip 2 için göze yerleştirilen hücre tedavisi revakinagen taroretsel onaylandı
FDA, makula telenjiektazisi tip 2 için revakinagen taroretseli onayladı.
Resmî ilaç onayıMacTel
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
45 gelişme · sayfa 3/3
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de kalıtsal TTR amiloidozunda sinir hasarı için ayda bir iğne eplontersen onaylandı
Avrupa Komisyonu eplontersene onay verdi.
Resmî ilaç onayıATTRv amiloidozu
ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de von Hippel-Lindau hastalığına bağlı tümörler için belzutifana koşullu onay
AB, ağızdan alınan belzutifana koşullu onay verdi.
Resmî ilaç onayıVHL
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de NF1'e bağlı pleksiform nörofibromlar için mirdametinib onaylandı
ABD İlaç Dairesi (FDA), NF1 hastalarında ağızdan alınan mirdametinibi onayladı.
Resmî ilaç onayıNF1
ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de klasik KAH tedavisinde steroidle birlikte kullanılan krinecerfont onaylandı
ABD İlaç Dairesi, klasik KAH için krinecerfont adlı ilaca 13 Aralık 2024'te onay verdi.
Resmî ilaç onayıKAH