ABDYeni tedavi ve onaylar
ABD'de NF1'e bağlı pleksiform nörofibromlar için mirdametinib onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
ABD İlaç Dairesi (FDA), NF1 hastalarında ağızdan alınan mirdametinibi onayladı. İlaç 2 yaş ve üzeri hastalar için. Hastada belirti veren pleksiform nörofibrom olmalı. Bu tümör ameliyatla tamamen çıkarılamıyor olmalı. Onay, ReNeu çalışmasına dayanıyor. Bu çalışmada tümörlerde küçülme görüldü: yetişkinlerin yaklaşık %41'inde, çocukların %52'sinde. Sık görülen yan etkiler arasında döküntü ve ishal var.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Hem çocuk hem yetişkin NF1 hastaları için yeni bir ilaç seçeneği doğdu. Türkiye'de kullanılabilirlik TİTCK ruhsatına ve SGK geri ödeme süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
The ASCO Post: FDA Approves Mirdametinib for Neurofibromatosis Type 1
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Nörofibromatozis tip 1 (NF1)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.