TürkiyeSGK ve geri ödeme
Göz sinirini tutan nadir bir hastalığın ilacı SGK geri ödeme kapsamına alındı
Göz sinirini tutan nadir bir hastalıkta kullanılan bir ilaç geri ödeme kapsamına alındı.
Resmî açıklama veya düzenleme
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
15 gelişme
ABSağlık politikası
Avrupa Parlamentosu sağlık komisyonu nadir hastalıklar eylem planı istedi
Avrupa Parlamentosu Halk Sağlığı Komisyonu, Avrupa Komisyonu'ndan nadir hastalıklar için bir eylem planı isteyen raporu 33 oyla kabul etti.
Resmî açıklama veya düzenleme
TürkiyeSGK ve geri ödeme
SMA'da nusinersen ve risdiplam geri ödeme kriterleri yeniden düzenlendi
SMA tedavisinde nusinersen ve risdiplamın kullanım ve geri ödeme kriterleri yeniden düzenlendi.
Resmî açıklama veya düzenlemeSMA
ABSağlık politikası
Prag'daki Avrupa Nadir Hastalıklar Konferansı ortak AB eylem planı çağrısı yaptı
3–4 Haziran 2026'da Prag'da yapılan 13. Avrupa Nadir Hastalıklar ve Yetim İlaçlar Konferansı (ECRD), AB çapında koordineli bir eylem planı çağrısında birleşti.
Resmî açıklama veya düzenleme
KüreselSağlık politikası
Nadir Hastalıklar Günü 2026: 'Hayal edebileceğinizden fazlası'
28 Şubat 2026 Nadir Hastalıklar Günü, EURORDIS koordinasyonunda 'Hayal edebileceğinizden fazlası' temasıyla kutlandı.
Resmî açıklama veya düzenleme
ABDSağlık politikası
FDA yöneticileri kişiye özel tedaviler için 'makul mekanizma' yolunu önerdi
FDA yöneticileri NEJM'de, randomize çalışma yapılamayan kişiye özel tedaviler için 'makul mekanizma' adlı bir onay yolu tanımladı.
Resmî açıklama veya düzenleme
Birleşik KrallıkTanı ve tarama
İngiltere'de yenidoğan genom tarama çalışmasına 25.000 bebek katıldı
Genomics England'ın NHS ile yürüttüğü Generation Study'ye 25.000 bebek katıldı.
Resmî açıklama veya düzenleme
ABDSağlık politikası
ABD FDA çok nadir genetik hastalıklar için yeni kanıt ilkeleri açıkladı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ABD'de genellikle 1.000'den az hastası olan genetik hastalıklar için 'Nadir Hastalık Kanıt İlkeleri'ni duyurdu.
Resmî açıklama veya düzenleme
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Çocuklara özel gen düzenleme tedavileri için yeni bir merkez kuruldu
Chan Zuckerberg Initiative ve Innovative Genomics Institute yeni bir merkez kurduğunu duyurdu.
Resmî açıklama veya düzenleme
Birleşik KrallıkSağlık politikası
İngiltere 10 yıllık sağlık planında yenidoğanlara genom testini hedefledi
İngiltere hükümetinin 10 yıllık sağlık planı, doğumda genom dizilemesini uzun vadede herkese sunmayı hedefliyor.
Resmî açıklama veya düzenleme
TürkiyeSGK ve geri ödeme
Kistik fibrozis tedavisinde kullanılan bir ilaç SGK geri ödeme kapsamına alınıyor
SGK, kistik fibrozis tedavisinde kullanılan bir ilacı geri ödeme listesine alacağını açıkladı.
Resmî açıklama veya düzenlemeKistik fibrozis
KüreselSağlık politikası
Dünya Sağlık Asamblesi nadir hastalıklar için ilk kararını oybirliğiyle kabul etti
78. Dünya Sağlık Asamblesi, Mısır ve İspanya'nın öncülüğünde nadir hastalıkları küresel sağlık önceliği olarak tanıyan ilk kararı kabul etti.
Resmî açıklama veya düzenleme
TürkiyeSGK ve geri ödeme
SMA tedavisinde üçüncü bir ilacın geri ödeme listesine alınacağı açıklandı
SMA'lı çocukların tedavisinde kullanılan bir ilaç daha SGK geri ödeme listesine alınacak.
Resmî açıklama veya düzenlemeSMA
TürkiyeSGK ve geri ödeme
SGK geri ödeme listesine 16 ilaç eklendi; biri genetik sinir hastalığı için
Sağlık Uygulama Tebliği değişikliğiyle 16 ilaç SGK geri ödeme listesine alındı.
Resmî açıklama veya düzenleme
TürkiyeSağlık politikası
2025 Yıllık Programı: Nadir hastalık merkezleri artırılacak, kas-sinir birimi 30'a çıkacak
Sağlık Bakanlığı, nadir hastalıklar için tedavi ve araştırma merkezlerinin sayısını artıracak.
Resmî açıklama veya düzenleme