ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Rett sendromunda deneysel gen tedavisi: İlk 12 hastanın tümü en az bir beceri kazandı
Rett sendromu için geliştirilen deneysel bir gen tedavisinin yeni sonuçları açıklandı.
Ön sonuçRett
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
5 gelişme
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Hipofosfatazyada efzimfotaz alfa: çocuklarda olumlu, ergen ve erişkinlerde ana hedef tutmadı
Faz 3 programda 22 ülkeden 196 hasta yer aldı. 29 çocuğun katıldığı çalışmada kemik sağlığı plaseboya göre belirgin düzeldi.
Ön sonuçHipofosfatazya
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Cam kemik hastalığında setrusumab, iki faz 3 çalışmada kırıkları anlamlı azaltmadı
Cam kemik hastalığında denenen setrusumab, iki büyük çalışmada ana hedefe ulaşamadı.
Ön sonuçOI
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Huntington hastalığında deneysel gen tedavisi ilerlemeyi yavaşlattı
AMT-130 kodlu deneysel gen tedavisinin yüksek dozuyla ilgili sonuçlar açıklandı.
Ön sonuçHuntington
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Prime düzenleme yöntemiyle tedavi edilen ilk hastada olumlu ilk sonuçlar bildirildi
Kronik granülomatöz hastalığı olan ilk hastaya, kendi kök hücrelerinde prime düzenleme ile gen hatası düzeltilen PM359 kodlu deneysel tedavi verildi. 30. günde nötrofillerin yaklaşık üçte ikisinde enzim işlevinin geri geldiği…
Ön sonuçKGH