Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Nawepegrytyd we wstrzyknięciu raz w tygodniu otrzymał w Stanach Zjednoczonych przyspieszone zatwierdzenie w achondroplazji
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA wydała 27 lutego 2026 roku przyspieszone zatwierdzenie dla leku o nazwie nawepegrytyd. Zatwierdzenie dotyczy dzieci z achondroplazją w wieku od 2 lat, u których chrząstki wzrostowe są otwarte. Celem leku jest zwiększenie przyrostu wysokości ciała. Podaje się go podskórnie raz w tygodniu. Przy przyspieszonym zatwierdzeniu trwała korzyść musi zostać potwierdzona w nowych badaniach.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono cotygodniową możliwość leczenia achondroplazji. W Turcji dostęp zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzję o leczeniu podejmuje się z lekarzem.
Źródło
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Achondroplazja
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.