Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W Stanach Zjednoczonych zatwierdzono krinecerfont stosowany ze steroidami w leczeniu klasycznej postaci WPN
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 13 grudnia 2024 roku lek o nazwie krinecerfont w klasycznej postaci wrodzonego przerostu nadnerczy (WPN). Lek stosuje się razem ze steroidami u dzieci w wieku od 4 lat i u dorosłych. Zmniejsza nadmierne wytwarzanie męskich hormonów płciowych przez nadnercza. Dzięki temu chorobę można kontrolować mniejszą dawką steroidów. W badaniu u dorosłych dobowa dawka steroidów zmniejszyła się o 27% przy leku i o 10% przy leku pozorowanym.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Otworzyła się nowa droga do zmniejszenia obciążenia związanego z dużymi dawkami steroidów. Leczenia steroidami się nie przerywa, a dawkę ustala się z lekarzem. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves New Treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Wrodzony przerost nadnerczy (niedobór 21-hydroksylazy, WPN)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.