MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Badanie doustnego branaplamu w chorobie Huntingtona przerwano wcześniej z powodu działań niepożądanych dotyczących nerwów
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Opublikowano wyniki badania fazy 2 z doustnym branaplamem w chorobie Huntingtona. Lek miał zmniejszać wytwarzanie wadliwego białka, które wywołuje chorobę. W pierwszej grupie u 18 z 21 osób przyjmujących lek wystąpiły oznaki uszkodzenia nerwów rąk i stóp. Z tego powodu badanie wcześniej przerwano. Lek obniżył stężenie wadliwego białka w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Ten lek nie jest zatwierdzony w chorobie Huntingtona. Badanie pokazuje, że przy tego rodzaju lekach działania niepożądane dotyczące nerwów trzeba ściśle monitorować.
Źródło
Artykuł naukowy: Oral splicing modulator branaplam in Huntington’s disease: a phase 2 randomized controlled trial. Nature Medicine, 2026. DOI: 10.1038/s41591-025-04117-4 · PubMed 41491108
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroba Huntingtona
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.