Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
Fitusiran zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych w hemofilii A i B
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) zatwierdziła fitusiran do zapobiegania krwawieniom u pacjentów z hemofilią A lub B. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Lek można stosować zarówno przy obecności inhibitora czynnika krzepnięcia, jak i bez niego. Lek jest terapią opartą na RNA. Obniża poziom antytrombiny, która hamuje krzepnięcie. Można go podawać podskórnie co najmniej sześć razy w roku. Do poważnych działań niepożądanych należą tworzenie się zakrzepów, problemy z pęcherzykiem żółciowym i uszkodzenie wątroby.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Daje możliwość leczenia zapobiegawczego przy rzadkich wstrzyknięciach. Wymaga jednak ścisłej kontroli. Dostępność w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Hemofilia (A i B)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.