MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Jednorazowe leczenie metodą edycji genów zmniejszyło liczbę napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego w badaniu fazy 3
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Opublikowane w NEJM badanie HAELO oceniało lonwoguran ziklumeran w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym. Jest to eksperymentalne leczenie, które edytuje geny wewnątrz organizmu za pomocą techniki CRISPR. Podaje się je dożylnie w jednej dawce. W badaniu z udziałem 80 pacjentów miesięczna liczba napadów była o 87% mniejsza niż w grupie placebo. Mediana okresu obserwacji wynosiła 7,5 miesiąca; długoterminowe działanie nie jest jeszcze znane.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To leczenie nie jest jeszcze zatwierdzone. Oczekuje się na długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa.
Źródło
Artykuł naukowy: Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema. New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2600931 · PubMed 42294842
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.