EuropaBadania naukowe i kliniczne
Długotrwałe stosowanie kwasu karglumowego w acydemii metylomalonowej i propionowej: dane z rzeczywistej praktyki z Europy
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Obserwowano 58 pacjentów z 34 ośrodków w siedmiu krajach europejskich. Pacjenci przez długi czas przyjmowali kwas karglumowy. U 39 ocenionych pacjentów liczba ataków choroby po leczeniu zmniejszyła się. Spadło też stężenie amoniaku. Zmniejszyła się liczba hospitalizacji i zgłoszeń do szpitalnego oddziału ratunkowego.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
To analiza pośrednia i nie ma w niej grupy placebo. Choć wyniki wyglądają korzystnie, nie są ostatecznym dowodem; decyzję o leczeniu podejmuje się z lekarzem specjalistą chorób metabolicznych.
Źródło
Artykuł naukowy: Real world experience of carglumic acid for methylmalonic and propionic acidurias: the second interim analysis of the multicentre observational PROTECT study. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2026. DOI: 10.1186/s13023-026-04522-z · PubMed 42839282
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Acydemia metylomalonowa (MMA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.