Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Eksperymentalny sewasemten w dystrofii mięśniowej Beckera: dobra tolerancja przez 2 lata u 12 dorosłych
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W Stanach Zjednoczonych 12 dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera przyjmowało przez 24 miesiące eksperymentalny lek sewasemten. Lek podaje się doustnie raz na dobę. Nie zaobserwowano poważnych działań niepożądanych i żaden pacjent nie przerwał przyjmowania leku z powodu działań niepożądanych. Wskaźniki we krwi świadczące o uszkodzeniu mięśni obniżyły się, a zdolność chodzenia pozostała stabilna przez 24 miesiące.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Jest to małe badanie wczesnej fazy bez grupy placebo. To, czy lek rzeczywiście działa, muszą wykazać większe badania. Lek nie jest jeszcze zatwierdzony.
Źródło
Artykuł naukowy: Effects of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functional measures in adults with Becker muscular dystrophy: results of a phase 1b, open-label study. EBioMedicine, 2026. DOI: 10.1016/j.ebiom.2026.106335 · PubMed 42308588
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Dystrofia mięśniowa Beckera (BMD)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.