Stany ZjednoczoneNowe terapie i dopuszczenia
W SMA w Stanach Zjednoczonych zatwierdzono dokanałowy onasemnogen abeparwowek dla pacjentów powyżej 2 lat
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
FDA zatwierdziła nową postać onasemnogenu abeparwowku, podawaną jednorazowo do kanału kręgowego (dokanałowo, intratekalnie), dla dzieci, młodzieży i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w wieku 2 lat i starszych z potwierdzoną mutacją w genie SMN1. Dawka nie zależy od wieku ani masy ciała. Zatwierdzenie opiera się na badaniach STEER i STRENGTH; najczęstsze działania niepożądane to zakażenie górnych dróg oddechowych i gorączka.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Stanach Zjednoczonych możliwość terapii genowej otworzyła się także dla starszych dzieci i dorosłych. Dostępność w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.