UENowe terapie i dopuszczenia
W UE zatwierdzono podawaną jednorazowo do płynu mózgowo-rdzeniowego terapię genową rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) dla pacjentów powyżej 2 lat
Decyzja urzędu rejestracji leków (FDA, Komisja Europejska itp.). Urząd ocenił badania kliniczne, na których opiera się lek. W przypadku dopuszczeń przyspieszonych lub warunkowych trwała korzyść jest jeszcze potwierdzana.
Komisja Europejska zatwierdziła onasemnogen abeparwowek podawany do płynu mózgowo-rdzeniowego w SMA. Leczenie przeznaczone jest dla pacjentów w wieku 2 lat i starszych i podaje się je jednorazowo we wkłuciu w okolicy lędźwiowej. Aby chronić wątrobę, przez około dwa miesiące podaje się kortyzon. W głównym badaniu wzięło udział 126 dzieci, które potrafiły siedzieć, ale nie chodziły. W ciągu roku wynik oceny ruchowej wzrósł o 2,4 punktu po leku i o 0,5 punktu po zabiegu pozorowanym.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
W Stanach Zjednoczonych ta sama terapia została zatwierdzona w 2025 roku. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych).
Źródło
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · strona źródłowa
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Rdzeniowy zanik mięśni (SMA)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.