EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Ácido carglúmico a longo prazo na acidemia metilmalónica e propiónica: dados de vida real da Europa
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Foram seguidos 58 doentes de 34 centros em sete países europeus. Os doentes utilizavam ácido carglúmico há muito tempo. Nos 39 doentes avaliados, o número de crises diminuiu após o tratamento. Os níveis de amónia também desceram. Os internamentos hospitalares e as idas à urgência diminuíram.
O que significa para os doentes e as famílias?
Trata-se de uma análise intermédia e não há grupo placebo. Embora os resultados pareçam positivos, não são uma prova definitiva; a decisão sobre o tratamento é tomada com o médico especialista em doenças metabólicas.
Fonte
Artigo científico: Real world experience of carglumic acid for methylmalonic and propionic acidurias: the second interim analysis of the multicentre observational PROTECT study. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2026. DOI: 10.1186/s13023-026-04522-z · PubMed 42839282
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Acidemia metilmalónica (AMM)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.