EUAInvestigação e ensaios clínicos
Distrofia muscular de Becker: o medicamento experimental sevasemten foi bem tolerado durante 2 anos em 12 adultos
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Nos EUA, 12 adultos com distrofia muscular de Becker tomaram durante 24 meses o sevasemten, um medicamento experimental. O medicamento é tomado por via oral, uma vez por dia. Não se registaram efeitos secundários graves e nenhum doente abandonou o medicamento por causa de efeitos secundários. Os valores no sangue que indicam lesão muscular diminuíram e a capacidade de marcha manteve-se estável durante os 24 meses.
O que significa para os doentes e as famílias?
Trata-se de um pequeno estudo de fase inicial, sem grupo placebo. É preciso demonstrar em estudos maiores se o medicamento funciona realmente. O medicamento ainda não está aprovado.
Fonte
Artigo científico: Effects of sevasemten (EDG-5506) on safety, biomarkers, and functional measures in adults with Becker muscular dystrophy: results of a phase 1b, open-label study. EBioMedicine, 2026. DOI: 10.1016/j.ebiom.2026.106335 · PubMed 42308588
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Distrofia muscular de Becker (DMB)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.