MundialInvestigação e ensaios clínicos
Estudo internacional que acompanha a evolução da síndrome de Leigh publicou os dados dos primeiros 74 doentes
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
Pessoas com síndrome de Leigh estão a ser seguidas regularmente em cinco centros, a cada 3 a 6 meses. Foram analisados os dados dos primeiros 74 participantes. A idade dos participantes variava entre 0 e 50 anos, com uma média de 10,7 anos. A causa mais frequente foi o gene MT-ATP6 (22%). Verificou-se que os instrumentos de medição escolhidos eram concordantes entre si.
O que significa para os doentes e as famílias?
Não é um estudo de medicamentos. Conhecer a evolução natural da doença facilita a informação às famílias e a organização de futuros ensaios de medicamentos.
Fonte
Artigo científico: Interim analysis of an international multi-site prospective natural history study evaluating the clinical presentation and progression of Leigh syndrome spectrum disorders. Therapeutic Advances in Rare Disease, 2026. DOI: 10.1177/26330040261476231 · PubMed 42662191
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Leigh
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.