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Fitusiran aprovado nos EUA para a hemofilia A e B
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou o fitusiran para prevenir hemorragias em doentes com hemofilia A ou B. A aprovação abrange doentes com idade igual ou superior a 12 anos. Pode ser utilizado com ou sem inibidores de fator. O medicamento é uma terapêutica de ARN. Reduz o nível de antitrombina, uma proteína que trava a coagulação. Pode ser administrado por via subcutânea pelo menos seis vezes por ano. Entre os efeitos secundários graves contam-se a formação de coágulos, problemas da vesícula biliar e lesão hepática.
O que significa para os doentes e as famílias?
Oferece uma opção de tratamento preventivo com injeções pouco frequentes. Mas exige um acompanhamento apertado. Na Turquia, a disponibilidade depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Hemofilia (A e B)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.