EUANovos tratamentos e aprovações
Onasemnogene abeparvovec intratecal aprovado nos EUA para a AME a partir dos 2 anos
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A FDA aprovou uma nova forma de onasemnogene abeparvovec, administrada uma única vez no canal raquidiano (por via intratecal), para crianças, adolescentes e adultos com AME com idade igual ou superior a 2 anos e mutação confirmada no gene SMN1. A dose não varia com a idade nem com o peso. A aprovação baseia-se nos estudos STEER e STRENGTH; os efeitos secundários mais frequentes são infeção das vias respiratórias superiores e febre.
O que significa para os doentes e as famílias?
Nos EUA, a opção de terapia génica passou a estar disponível também para crianças mais velhas e adultos. Na Turquia, a disponibilidade depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Atrofia muscular espinhal (AME/SMA)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.