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UE aprova terapia génica de dose única no líquido cefalorraquidiano para a AME a partir dos 2 anos
Decisão de uma autoridade do medicamento (FDA, Comissão Europeia, etc.). A autoridade avaliou os ensaios clínicos em que o medicamento se baseia. Nas aprovações aceleradas ou condicionais, o benefício duradouro ainda está a ser confirmado.
A Comissão Europeia aprovou o onasemnogene abeparvovec administrado no líquido cefalorraquidiano para a atrofia muscular espinhal. O tratamento destina-se a doentes com AME com 2 ou mais anos e é feito uma única vez, por injeção na zona lombar. Para proteger o fígado, é administrada cortisona durante cerca de dois meses. No estudo principal participaram 126 crianças que conseguiam sentar-se mas não andar. Num ano, a pontuação motora aumentou 2,4 pontos com o medicamento e 0,5 pontos com o procedimento simulado.
O que significa para os doentes e as famílias?
Nos EUA, o mesmo tratamento foi aprovado em 2025. Na Turquia, o acesso depende dos processos da TİTCK (Agência Turca de Medicamentos e Dispositivos Médicos) e do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
Fonte
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · página da fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Atrofia muscular espinhal (AME/SMA)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.