EUAInvestigação e ensaios clínicos
Terapia génica experimental na síndrome de Rett: os 12 primeiros doentes adquiriram pelo menos uma competência
Resultado inicial ainda não publicado numa revista revista por pares, ou proveniente de um estudo pequeno e sem grupo de controlo. Deve ser interpretado com cautela.
Foram anunciados novos resultados de uma terapia génica experimental desenvolvida para a síndrome de Rett. O tratamento é administrado uma única vez, por injeção no líquido cefalorraquidiano. Na primeira fase, todos os 12 doentes com idades entre 6 e 21 anos alcançaram pelo menos uma etapa do desenvolvimento em 12 meses. No total de 29 doentes, não foram notificados efeitos secundários graves relacionados com o tratamento. Os dados provêm de um comunicado da empresa e o estudo não tem grupo de comparação.
O que significa para os doentes e as famílias?
Os resultados ainda não foram publicados numa revista com revisão por pares. O tratamento não está aprovado; os primeiros resultados do estudo principal são esperados em 2027.
Fonte
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Síndrome de Rett
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.