InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Tratamento único de edição genética reduziu as crises de angioedema hereditário num ensaio de fase 3
Estudo publicado numa revista e revisto por cientistas independentes. Ainda assim, um único estudo não é conclusivo; os resultados têm de ser replicados.
O estudo HAELO, publicado no NEJM, analisou o lonvoguran ziclumeran no angioedema hereditário. Trata-se de um tratamento experimental que edita um gene dentro do corpo com CRISPR. É administrado uma única vez, na veia. No estudo com 80 doentes, o número mensal de crises foi 87% inferior ao do placebo. O seguimento mediano foi de 7,5 meses; o efeito a longo prazo ainda não é conhecido.
O que significa para os doentes e as famílias?
Este tratamento ainda não está aprovado. Aguardam-se dados de segurança a longo prazo.
Fonte
Artigo científico: Lonvoguran Ziclumeran — In Vivo CRISPR Gene Editing in Hereditary Angioedema. New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2600931 · PubMed 42294842
A página da fonte foi aberta e lida a 7 de outubro de 2026. Resumo preparado pela equipa editorial da Doktorclub e traduzido do turco; ainda não foi revisto por um médico (está a ser constituído um conselho científico).
Esta página é uma tradução do original em turco.
Doença relacionada: Angioedema hereditário (AEH)
Esta página dá a conhecer um avanço; não é uma recomendação de tratamento. É o seu médico quem decide se um tratamento é adequado para si.