Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
5 novidades
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Foram anunciados novos resultados de uma terapia génica experimental desenvolvida para a síndrome de Rett.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
O programa de fase 3 incluiu 196 doentes de 22 países.
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
O setrusumab, testado na doença dos ossos de vidro (osteogénese imperfeita), não atingiu o objetivo principal em dois grandes estudos.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foram anunciados resultados da terapia génica experimental com o código AMT-130, em dose elevada.
EUAInvestigação e ensaios clínicos
O primeiro doente com doença granulomatosa crónica recebeu o tratamento experimental com o código PM359, em que um erro genético nas suas próprias células estaminais foi corrigido por edição prime.