EUANovos tratamentos e aprovações
Aprovado o revakinagene taroretcel, terapia celular implantada no olho, para a MacTel tipo 2
Para a telangiectasia macular tipo 2, a FDA aprovou o revakinagene taroretcel.
Aprovação oficial do medicamentoMacTel
Doenças raras
Novidades
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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UENovos tratamentos e aprovações
Aprovado na UE o eplontersen, injeção mensal para os danos nos nervos na amiloidose hereditária por TTR
A Comissão Europeia aprovou o eplontersen.
Aprovação oficial do medicamentoAmiloidose ATTRv
UENovos tratamentos e aprovações
Aprovação condicional na UE do belzutifano para tumores associados à doença de von Hippel-Lindau
A UE concedeu aprovação condicional ao belzutifano, tomado por via oral.
Aprovação oficial do medicamentoVHL
EUANovos tratamentos e aprovações
Mirdametinib aprovado nos EUA para neurofibromas plexiformes associados à NF1
Em doentes com NF1, a agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou o mirdametinib, tomado por via oral.
Aprovação oficial do medicamentoNF1
EUANovos tratamentos e aprovações
EUA aprovam o crinecerfont, usado em conjunto com esteroides, para a HSC clássica
A FDA aprovou a 13 de dezembro de 2024 o crinecerfont para a HSC (hiperplasia suprarrenal congénita) clássica.
Aprovação oficial do medicamentoHCSR