الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة في الاتحاد الأوروبي على العلاج الجيني etuvetidigene autotemcel لمتلازمة فيسكوت-ألدريتش
وافقت المفوضية الأوروبية على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش.
أمراض الدم والجهاز المناعي
مرض وراثي يتسم بنقص المناعة والميل إلى النزف والإكزيما.
غير مدرج ضمن البرنامج الوطني لفحص حديثي الولادة في تركيا (فحص كعب القدم). المصدر
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
تتم متابعة هذا المرض من خلال مجموعة «أمراض الدم والجهاز المناعي».
في هذا المرض يكون بروتين يُسمّى WASP ناقصًا أو يعمل بشكل ضعيف. وهذا البروتين يساعد خلايا الدم على الحركة وأداء وظيفتها. ولذلك تضعف المناعة. وتكون الصفائح الدموية (خلايا الدم التي تساعد على التخثّر) قليلة وصغيرة.
غالبًا ما تبدأ العلامات في الرضاعة. وتختلف شدّتها من شخص لآخر. ويوجد أيضًا نوع أخفّ يقتصر على قلّة الصفائح الدموية.
يثير النزيف والإكزيما والالتهابات الاشتباه. ويُظهر تحليل الدم أن الصفائح الدموية قليلة وصغيرة. ويمكن إثبات أن بروتين WASP قليل أو غير موجود. ويؤكد الفحص الجيني التشخيص.
زراعة الخلايا الجذعية هي اليوم العلاج الوحيد الذي يحقق شفاءً دائمًا. ويمكن استخدام دعم بالأجسام المضادة (بروتينات المناعة) وأدوية الالتهابات لمواجهة الالتهابات. وتوجد علاجات داعمة للإكزيما والنزيف. ويُدرَس العلاج الجيني. الطبيب الذي يتابع المرض هو من يقرّر العلاج المناسب.
ينتقل المرض عن طريق الكروموسوم X، ويصيب الذكور في الغالب. ولكل ابن ذكر من أبناء الأم الحاملة للجين احتمال إصابة 50 في المئة. والنساء الحاملات للجين غالبًا لا تظهر عليهن علامات، أو تكون خفيفة. ويُنصح بالاستشارة الوراثية.
المصدر: MedlinePlus Genetics — Wiskott-Aldrich syndrome · Orphanet — Wiskott-Aldrich syndrome (ORPHA:906)
هذه المعلومات مأخوذة من سجلات Orphanet وMedlinePlus (آخر تحقق: 7 أكتوبر 2026). قيم الشيوع نطاقات تقريبية.
منظمات غير ربحية للمرضى وعائلاتهم في تركيا تُعنى بهذا المرض أو بمجموعة الأمراض التي ينتمي إليها. الروابط للمعلومات فقط؛ Doktorclub غير مرتبطة بهذه المنظمات ولا توصي بها.
لم نعثر على جمعية مرضى خاصة بهذا المرض.
لجميع الأمراض النادرة: Nadir Hastalıklar Federasyonu
لا تقوم Doktorclub بالتشخيص ولا توصي بعلاجات ولا تحيل إلى مستشفيات أو أطباء. الغرض من هذه الصفحات مساعدتكم على التحدث مع طبيبكم.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش.
التجربة السريرية دراسة منظَّمة تختبر ما إذا كان علاج جديد آمنًا وفعّالًا لدى مرضى يشاركون طوعًا. تبحث معظم التجارب عن عمر معيّن وتغيّر جيني وحالة صحية محددة. المشاركة طوعية.
أسئلة يمكنكم طرحها على الطبيب
يسجّل موقع ClinicalTrials.gov لهذا المرض 5 من الدراسات التداخلية النشطة. لا تستقبل أيٌّ منها مشاركين حاليًا؛ ولا توجد بينها دراسة لها مركز في تركيا. آخر تحقق: 7 أكتوبر 2026.
سجلات مختارة (الدراسات التي لها مركز في تركيا أولًا). عناوين الدراسات بلغتها الأصلية (الإنجليزية):
مرحلة متوسطة: يُختبر التأثير في مجموعة صغيرة · المرحلة 2 · قيد البحث (تجريبي)جارية، لا تستقبل مشاركينNCT01821781
مرحلة متوسطة: يُختبر التأثير في مجموعة صغيرة · المرحلة 1 / المرحلة 2 · قيد البحث (تجريبي)المشاركة بدعوةNCT01852370
مرحلة متقدمة: يُقارن التأثير في مجموعة كبيرة · المرحلة 3 · قيد البحث (تجريبي)جارية، لا تستقبل مشاركينNCT03837483
مرحلة متوسطة: يُختبر التأثير في مجموعة صغيرة · المرحلة 1 / المرحلة 2 · قيد البحث (تجريبي)جارية، لا تستقبل مشاركينNCT02333760
دراسة لا تتضمن دواءً (جهاز، إجراء، رعاية…)جارية، لا تستقبل مشاركينNCT01652092
عرض جميع الدراسات على ClinicalTrials.gov · المشاركة في الدراسات السريرية
عالميالسياسات الصحية
نشرت الجمعية الدولية لطب كلى الأطفال توصياتها لتشخيص متلازمة انحلال الدم اليوريمية اللانمطية (aHUS) وعلاجها لدى الأطفال.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
أعاد الباحثون دراسة بيانات دراسة دوائية كبيرة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
أُجري استبيان وجهًا لوجه مع 104 مرضى مصابين بالبيلة الهيموغلوبينية الليلية الانتيابية (PNH) في 18 مركزًا في تركيا.
تحدّد هذه الرموز المرض في التصنيفات وقواعد البيانات الدولية. قد تفيدك عند الحديث مع طبيبك أو البحث عن مصادر موثوقة.
رمز Orphanet: ORPHA:906
لا يوجد رمز مستقل في ICD-11؛ تصنّف منظمة الصحة العالمية هذا المرض ضمن: 3B62.0Y (Other specified inherited qualitative platelet defects)
تمت مطابقة الرموز مع تصنيف ICD-11 لمنظمة الصحة العالمية ومع Orphanet بتاريخ 6 أكتوبر 2026.
تقدّم هذه الصفحة معلومات عامة ولا تُغني عن التشخيص أو العلاج. استشر طبيبك بشأن الأعراض والتشخيص والعلاج.