الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
الموافقة على etuvetidigene autotemcel كأول علاج جيني لمتلازمة فيسكوت-ألدريتش
قرار صادر عن هيئة تنظيم الأدوية (FDA، المفوضية الأوروبية، وغيرهما). وقد راجعت الهيئة الدراسات السريرية التي يستند إليها الدواء. وفي الموافقات المعجّلة أو المشروطة، لا تزال الفائدة الدائمة قيد التأكيد.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على etuvetidigene autotemcel لعلاج متلازمة فيسكوت-ألدريتش. والعلاج مخصص للمرضى الذين يحتاجون إلى زرع الخلايا الجذعية ولا يتوفر لهم متبرع قريب مناسب. وتشمل الموافقة المرضى من عمر 6 أشهر فأكثر. وتُصحَّح الخلايا الجذعية الدموية الخاصة بالمريض نفسه وراثيًا ثم تُعاد إليه. وأفادت بيانات 27 مريضًا بانخفاض العدوى الشديدة بنسبة 93%. كما أُفيد بانخفاض النزف المتوسط إلى الشديد بنسبة 60%.
ماذا يعني ذلك للمرضى وعائلاتهم؟
نشأ خيار غير الزرع للمرضى الذين ليس لديهم متبرع مناسب. يتوقف الوصول إليه في تركيا على إجراءات TİTCK (الهيئة التركية للأدوية والأجهزة الطبية) و SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
المصدر
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
فُتحت صفحة المصدر وقُرئت بتاريخ 7 أكتوبر 2026. أعدّ الملخصَ فريقُ التحرير في Doktorclub وتُرجم عن التركية؛ ولم يراجعه طبيب بعد (يجري تشكيل مجلس علمي).
هذه الصفحة مترجمة عن النص التركي الأصلي.
المرض ذو الصلة: متلازمة فيسكوت-ألدريتش (WAS)
تنقل هذه الصفحة خبرًا عن تطور ما، وليست توصية علاجية. طبيبك هو من يقرر ما إذا كان العلاج مناسبًا لك.