USAForschung und klinische Studien
Erste mit Prime Editing behandelte Person: erste positive Ergebnisse berichtet
Ein erstes Ergebnis, das noch nicht in einer begutachteten Fachzeitschrift erschienen ist oder aus einer kleinen, unkontrollierten Studie stammt. Mit Vorsicht zu bewerten.
Die erste Person mit septischer Granulomatose (chronischer Granulomatose) erhielt die experimentelle Behandlung PM359, bei der der Genfehler in den eigenen Stammzellen mit Prime Editing korrigiert wurde. Am 30. Tag war die Enzymfunktion nach den Angaben in etwa zwei Dritteln der Neutrophilen wiederhergestellt. Es traten keine schweren behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf; die Studie läuft weiter.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Prime Editing ist eine neue Methode zur Genkorrektur. Diese Behandlung ist noch nicht zugelassen. Sie befindet sich in der Forschungsphase.
Quelle
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Septische Granulomatose (chronische Granulomatose)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.