EUNeue Behandlungen und Zulassungen
EU: Neuer CFTR-Dreifachmodulator zur einmal täglichen Einnahme bei Mukoviszidose zugelassen
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die Europäische Kommission hat die Kombination Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor für Mukoviszidose (zystische Fibrose) zugelassen. Dieses Dreifachmedikament wird einmal täglich eingenommen. Die Zulassung gilt für Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren. Sie müssen im CFTR-Gen mindestens eine Mutation haben, die nicht zur Klasse I gehört. In Vergleichsstudien wurden bei der Lungenfunktion ähnliche Ergebnisse wie mit der bisherigen Dreifachtherapie berichtet. Beim Rückgang des Chloridwerts im Schweiß wurden bessere Ergebnisse berichtet.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
In Europa gibt es für geeignete Patientinnen und Patienten eine neue Modulator-Option. Das Medikament wird einmal täglich eingenommen. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
BioSpace (Vertex) · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Mukoviszidose (zystische Fibrose)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.