TürkeiForschung und klinische Studien
Gazi-Klinikum: Gentherapie-Studien bei GM1-Gangliosidose und OTC-Mangel
Beruht auf einer einzelnen Nachrichtenquelle oder einer Mitteilung einer Einrichtung. Die wissenschaftliche Evidenz ist gering; Einzelheiten sollten ärztlich überprüft werden.
An der Gazi-Universität laufen zwei klinische Gentherapie-Studien. Durchgeführt werden sie vom Zentrum für klinische Phase-1-Studien des Krankenhauses der Medizinischen Fakultät der Gazi-Universität. Partner ist das Gentherapie-Zentrum der University of Pennsylvania in den USA. Die Studien betreffen die GM1-Gangliosidose und den OTC-Mangel. Der OTC-Mangel ist eine Störung des Harnstoffzyklus. Laut dem Krankenhaus wurde die Türkei damit das vierte Land, das diese Studien durchführen darf. Die drei vorherigen Länder waren das Vereinigte Königreich, die USA und Australien.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Für Kinder mit diesen Erkrankungen gibt es klinische Studien. Familien können sich bei der Kinder-Stoffwechselärztin oder dem Kinder-Stoffwechselarzt über die Teilnahmevoraussetzungen informieren.
Quelle
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: GM1-Gangliosidose
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.