USA und Vereinigtes KönigreichForschung und klinische Studien
Gentherapie bei SCID durch ADA-Mangel: keine Todesfälle bei 62 Betroffenen nach im Median 7,5 Jahren
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Die Langzeitergebnisse einer Stammzell-Gentherapie beim schweren kombinierten Immundefekt durch ADA-Mangel wurden veröffentlicht. In den USA wurden 33, im Vereinigten Königreich 29 Patientinnen und Patienten behandelt. Bei einer Nachbeobachtung von im Median 7,5 Jahren waren alle am Leben. Bei 59 von ihnen wirkte die Behandlung dauerhaft, und eine Enzymtherapie war nicht mehr nötig. Von diesen konnten 58 den Behandlung zur Unterstützung der Abwehr beenden, und eine unkontrollierte Vermehrung von Blutzellen wurde nicht beobachtet.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Ergebnisse sind überzeugend, diese Gentherapie wurde jedoch im Rahmen von Studien angewendet und ist nur für SCID durch ADA-Mangel bestimmt. Bei anderen SCID-Formen sollten die Optionen mit dem Immunologie- und Transplantationsteam besprochen werden.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.