WeltweitForschung und klinische Studien
Iptacopan zum Einnehmen bei PNH: Abschließende 48-Wochen-Ergebnisse zweier Phase-3-Studien veröffentlicht
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
In zwei Phase-3-Studien nahmen Erwachsene mit PNH 48 Wochen lang Iptacopan zum Einnehmen ein. In der ersten Studie waren es 97, in der zweiten 40 Betroffene. In Woche 48 stieg das Hämoglobin in der ersten Studie bei 86 % und in der zweiten bei 97 % der Betroffenen. Niemand brach die Behandlung wegen Nebenwirkungen ab oder starb. Die Studie wurde vom Hersteller des Medikaments unterstützt.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Wirkung dieses Medikaments zum Einnehmen hielt ein Jahr lang an. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab. Über die Behandlung wird mit der Ärztin oder dem Arzt entschieden.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.