JapanNeue Behandlungen und Zulassungen
Japan erteilt DMD-Gentherapie Delandistrogen-Moxeparvovec bedingte Zulassung
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Das japanische Gesundheitsministerium hat Delandistrogen-Moxeparvovec bedingt und befristet für Kinder mit DMD (Muskeldystrophie Duchenne) zugelassen. Die Zulassung gilt für gehfähige Kinder im Alter von 3 bis 8 Jahren. Bei den Kindern dürfen bestimmte Antikörper- und Gendeletions-Kriterien nicht vorliegen. Die Zulassung ist auf 3 Jahre befristet. Die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit müssen in Studien nach der Zulassung bestätigt werden. Außerdem müssen alle behandelten Patientinnen und Patienten nachbeobachtet werden.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Diese Zulassung gilt nur für Japan. Sie betrifft eine eng begrenzte Patientengruppe. Die Verfügbarkeit in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Chugai Pharmaceutical · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Muskeldystrophie Duchenne (DMD)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.