WeltweitForschung und klinische Studien
Schweres Von-Willebrand-Syndrom bei Kindern: gentechnisch hergestellter Von-Willebrand-Faktor bis zu vier Jahre wirksam und sicher
Eine Studie, die in einer Fachzeitschrift erschienen ist und von unabhängigen Fachleuten begutachtet wurde. Eine einzelne Studie ist dennoch kein endgültiger Beweis; sie muss bestätigt werden.
Mit 25 Kindern mit schwerem Von-Willebrand-Syndrom wurde eine Phase-3-Studie durchgeführt. Eines der Zentren lag in Samsun. Insgesamt 104 Blutungen bei den Kindern wurden mit dieser Behandlung erfolgreich gestoppt. Die meisten Blutungen ließen sich mit einer einzigen Dosis kontrollieren. Es traten weder Blutgerinnsel noch schwere Allergien auf, und die Wirkung hielt bis zu vier Jahre an.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Für Kinder mit schwerem Von-Willebrand-Syndrom ist eine Option zur Behandlung von Blutungen nun besser belegt. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK und der SGK ab. Über die Behandlung wird gemeinsam mit der Ärztin oder dem Arzt entschieden.
Quelle
Wissenschaftliche Publikation: Efficacy and safety of recombinant von Willebrand factor in on-demand treatment of children with von Willebrand disease: up to 4 years of phase 3/3b follow-up. Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis, 2026. DOI: 10.1016/j.rpth.2026.106817 · PubMed 42633448
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Von-Willebrand-Syndrom (VWS)
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.